MILANO, 29 Ottobre 2019 – Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, Presidente e CEO: Kenji Yasukawa, Ph.D., “Astellas”) ha annunciato che la Commissione europea (CE) ha approvato la terapia orale gilteritinib in monoterapia giornaliera per il trattamento di pazienti adulti con leucemia acuta mieloide (LAM) recidivante o refrattaria (resistente al trattamento) con la mutazione FLT3 (FLT3mut +). Gilteritinib ha il potenziale per migliorare gli outcomes di trattamento per i pazienti con LAM con due delle più comuni forme della mutazione – FLT3 internal tandem (ITD) e FLT3 tirosin chinasi (TKD).i,ii
Questa approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase 3 ADMIRAL, che è andato a confrontare gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti con LAM FLT3mut + recidivante o refrattaria. I pazienti trattati con gilteritinib avevano una sopravvivenza globale (OS) significativamente più lunga rispetto a quelli che avevano ricevuto la chemioterapia di salvataggio. L’OS mediana per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata di 9,3 mesi, rispetto a 5,6 mesi per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio (Hazard Ratio = 0,64 (IC al 95% 0,49, 0,83), P = 0,0004). I tassi di sopravvivenza a un anno sono stati del 37% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib, rispetto al 17% per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.iii,iv
“La LAM è un tumore raro e i pazienti con la mutazione FLT3 hanno una prognosi particolarmente sfavorevole, con una sopravvivenza mediana inferiore a sei mesi dopo il trattamento con chemioterapia di salvataggio”, ha affermato Giovanni Martinelli, MD, Istituto di Ematologia, Università di S. Orsola-Malpighi Ospedale, Bologna, Italia, uno degli investigator dello studio ADMIRAL. “Gilteritinib è una nuova e clinicamente significativa opzione terapeutica che offre risultati attesi per i pazienti e agli operatori sanitari in tutta l’Unione europea.”
Gilteritinib è stato designato medicinale orfano e ha anche ricevuto una valutazione accelerata dall’Agenzia europea per i medicinali all’inizio di quest’anno, il che ha ridotto i tempi per l’approvazione. v,vi,vii
Attualmente non è autorizzato né rimborsato in Italia.
“L’approvazione di oggi segna un significativo progresso per i pazienti che soffrono di leucemia acuta mieloide recidivante o refrattaria, FLT3 positiva per mutazione”, ha dichiarato Andrew Krivoshik, M.D., Ph.D., Senior Vice President e Global Therapeutic Area Head, Oncology Development, Astellas. “Non vediamo l’ora di lavorare con le autorità sanitarie in tutta l’UE per portare gilteritinib ai pazienti che ne hanno più bisogno, il più presto possibile.”
Lo stato FLT3mut + dei pazienti può cambiare nel corso del trattamento della LAM, anche dopo una ricaduta. A causa degli scarsi risultati associati alla LAM FLT3mut +, lo stato di mutazione FLT3 dei pazienti può essere confermato per aiutare ad informare su quale sia l’approccio terapeutico migliore. ,, viii,ix,x
Informazioni su gilteritinibGilteritinib è stato scoperto attraverso una collaborazione di ricerca con Kotobuki Pharmaceutical Co., Ltd.. Astellas ha diritti globali esclusivi per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di gilteritinib. Gilteritinib è stato approvato negli Stati Uniti e in Giappone nel 2018 per il trattamento di pazienti adulti con LAM FLT3mut + recidivante o refrattariaxi,xiiAstellas sta attualmente studiando gilteritinib in varie popolazioni di pazienti con LAM con mutazione FLT3 positiva attraverso diversi studi clinici. Informazioni sullo studio ADMIRAL Lo studio di Fase 3 ADMIRAL (NCT02421939) è stato uno studio randomizzato, multicentrico, in aperto su gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti adulti con FLT3mut + che sono refrattari o che hanno recidivato dopo la terapia per la LAM di prima linea. Gli endpoints co-primari della sperimentazione erano i tassi di OS e CR / CRh; l’endpoint primario di OS dell’analisi finale dello studio, è stato la base per l’approvazione della EC. Lo studio ha arruolato 371 pazienti con LAM recidivante o refrattaria e FLT3mut + presente nel midollo osseo o nel sangue intero. I pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 2: 1 per ricevere gilteritinib o chemioterapia di salvataggio.
Gli eventi avversi più comuni (AEs) in entrambi i bracci di trattamento dello studio ADMIRAL sono stati la neutropenia febbrile (43,7%), l’anemia (43,4%) e la piressia (38,6%). Gli AEs più comuni di grado ≥3 correlati a gilteritinib erano l’anemia (19,5%), l’neutropenia febbrile (15,4%), l’trombocitopenia (12,2%) e la riduzione della conta piastrinica (12,2%). Aggiustati per la durata dell’esposizione, gli AEs gravi emergenti dal trattamento per paziente/anno erano meno comuni con gilteritinib (7,1%) rispetto alla chemioterapia di salvataggio (9,2%).3Informazioni su AstellasAstellas Pharma Inc., con sede a Tokyo in Giappone, è un’azienda impegnata a migliorare la salute delle persone in tutto il mondo grazie a farmaci innovativi e affidabili. Per ulteriori informazioni, visitare il nostro sito Web all’indirizzo https://www.astellas.com/itDichiarazione di intenti di AstellasIn questo comunicato stampa, le dichiarazioni rese riguardo a piani, stime, strategie e convinzioni attuali e altre dichiarazioni, che non costituiscono dati storici, rappresentano dichiarazioni previsionali sulla performance futura di Astellas. Queste dichiarazioni si basano sulle attuali ipotesi e convinzioni del management alla luce delle informazioni attualmente disponibili e implicano rischi noti e ignoti, come pure incertezze. Una serie di fattori potrebbe far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli discussi nelle dichiarazioni previsionali. Tali fattori includono, ma non sono limitati a: (i) cambiamenti nelle condizioni economiche generali e in leggi e regolamenti, relativi ai mercati farmaceutici, (ii) fluttuazioni dei tassi di cambio, (iii) ritardi nel lancio di nuovi prodotti, (iv) impossibilità per Astellas di commercializzare in modo efficace prodotti esistenti e nuovi, (v) incapacità di Astellas di continuare a ricercare e sviluppare efficacemente prodotti accettati dai clienti in mercati altamente competitivi, e (vi) violazioni dei diritti di proprietà intellettuale di Astellas da parte di terzi.
